Руксолитиниб е инхибитор на Янус киназа с малка молекула, който се използва при лечението на миелофиброза със среден или висок риск и резистентни форми на истинска полицитемия и заболяване присадка срещу гостоприемник.Руксолитиниб се свързва с преходни и обикновено леки повишения на серумната аминотрансфераза по време на терапията и с редки случаи на самоограничаващо се, клинично очевидно идиосинкратично остро чернодробно увреждане, както и със случаи на реактивиране на хепатит В при податливи индивиди.

Ruxolitinib е перорално бионаличен инхибитор на Janus-асоциирана киназа (JAK) с потенциална антинеопластична и имуномодулираща активност.Руксолитиниб специфично се свързва и инхибира протеинатирозинкинази JAK 1 и 2, което може да доведе до намаляване на възпалението и инхибиране на клетъчната пролиферация.Пътят на JAK-STAT (сигнален трансдюсер и активатор на транскрипция) играе ключова роля в сигнализирането на много цитокини и растежни фактори и участва в клетъчната пролиферация, растеж, хематопоеза и имунния отговор;JAK киназите могат да бъдат регулирани нагоре при възпалителни заболявания, миелопролиферативни заболявания и различни злокачествени заболявания.

Руксолитиниб е апиразолзаместен на позиция 1 с 2-циано-1-циклопентетилелова група и на позиция 3 с пироло[2,3-d]пиримидин-4-ил група.Използва се като фосфатна сол за лечение на пациенти с междинна или високорискова миелофиброза, включително първична миелофиброза, миелофиброза след полицитемия истинска и миелофиброза след есенциална тромбоцитемия.Той има роля като антинеопластично средство и EC 2.7.10.2 (неспецифичен протеин-тирозинкиназа) инхибитор.Това е нитрил, апиролопиримидини член на пиразолите.