Руксолитиниб е инхибитор на Janus киназата с малка молекула, който се използва при лечението на миелофиброза със среден или висок риск и резистентни форми на полицитемия вера и болест на присадката срещу приемника. Руксолитиниб се свързва с преходно и обикновено леко повишаване на серумната аминотрансфераза по време на терапията и с редки случаи на самоограничаващо се, клинично очевидно идиосинкратично остро чернодробно увреждане, както и със случаи на реактивиране на хепатит В при податливи индивиди.

Руксолитиниб е орално бионаличен инхибитор на Janus-свързаната киназа (JAK) с потенциални антинеопластични и имуномодулиращи действия. Руксолитиниб се свързва специфично с протеина и го инхибиратирозинкинази JAK 1 и 2, което може да доведе до намаляване на възпалението и инхибиране на клетъчната пролиферация. JAK-STAT (сигнален преобразувател и активатор на транскрипция) пътят играе ключова роля в сигнализирането на много цитокини и растежни фактори и участва в клетъчната пролиферация, растеж, хемопоеза и имунен отговор; JAK киназите могат да бъдат регулирани нагоре при възпалителни заболявания, миелопролиферативни разстройства и различни злокачествени заболявания.

Руксолитиниб е aпиразолзаместен в позиция 1 с 2-циано-1-циклопентилетилова група и в позиция 3 с пироло[2,3-d]пиримидин-4-ил група. Използва се като фосфатна сол за лечение на пациенти с миелофиброза със среден или висок риск, включително първична миелофиброза, миелофиброза след полицитемия вера и миелофиброза след есенциална тромбоцитемия. Той има роля като антинеопластичен агент и EC 2.7.10.2 (неспецифичен протеин-тирозинкиназа) инхибитор. Това е нитрил, aпиролопиримидини член на пиразоли.