Миелофиброзата (MF) се нарича миелофиброза. Освен това е много рядко заболяване. И причината за неговата патогенеза не е известна. Типичните клинични прояви са ювенилни червени кръвни клетки и ювенилна гранулоцитна анемия с голям брой капковидни червени кръвни клетки. Аспирацията на костен мозък често показва суха аспирация, а далакът често е значително увеличен с различна степен на остеосклероза.
Първичната миелофиброза (PMF) е клонално миелопролиферативно разстройство (MPD) на хематопоетичните стволови клетки. Лечението на първичната миелофиброза е предимно поддържащо, включително кръвопреливания. Хидроксиурея може да се прилага при тромбоцитоза. Нискорисковите, асимптоматични пациенти могат да бъдат наблюдавани без лечение.
Проведени са две рандомизирани проучвания фаза III (ИЗСЛЕДВАНЕ 1 и 2) при пациенти с МФ (първичен МФ, МФ след геникулоцитоза или МФ след първична тромбоцитемия). И в двете проучвания, включените пациенти са имали осезаема спленомегалия най-малко 5 cm под гръдния кош и са били с умерен (2 прогностични фактора) или висок риск (3 или повече прогностични фактора) според консенсусните критерии на Международната работна група (IWG).
Началната доза руксолитиниб се основава на броя на тромбоцитите. 15 mg два пъти дневно за пациенти с брой на тромбоцитите между 100 и 200 x 10^9/L и 20 mg два пъти дневно за пациенти с брой на тромбоцитите над 200 x 10^9/L.
Давани са индивидуални дози според поносимостта и ефикасността при пациенти с брой на тромбоцитите между 100 и 125 x 10^9/L, с максимална доза от 20 mg два пъти дневно; за пациенти с брой на тромбоцитите между 75 и 100 x 10^9/L, 10 mg два пъти дневно; и за пациенти с брой на тромбоцитите между 50 и по-малък или равен на 75 x 10^9/L, 2 пъти дневно по 5 mg всеки път.
Руксолитинибе перорален JAK1 и JAK2 тирозин киназен инхибитор, одобрен в Европейския съюз през август 2012 г. за лечение на миелофиброза със среден или висок риск, включително първична миелофиброза, миелофиброза след геникулоцитоза и миелофиброза след първична тромбоцитемия. В момента ruxolitinib Jakavi е одобрен в повече от 50 страни по света, включително Европейския съюз, Канада и няколко страни от Азия, Латинска и Южна Америка.