Миелофиброзата (MF) се нарича миелофиброза.Също така е много рядко заболяване.И причината за неговата патогенеза не е известна.Типични клинични прояви са ювенилни червени кръвни клетки и ювенилна гранулоцитна анемия с голям брой червени кръвни клетки, които се сълзят.Аспирацията на костен мозък често показва суха аспирация, а далакът често е значително увеличен с различна степен на остеосклероза.
Първичната миелофиброза (PMF) е клонално миелопролиферативно заболяване (MPD) на хемопоетични стволови клетки.Лечението на първичната миелофиброза е предимно поддържащо, включително кръвопреливане.При тромбоцитоза може да се приложи хидроксиурея.Без лечение могат да се наблюдават пациенти с нисък риск, асимптоматични.
Две рандомизирани проучвания фаза III (STUDY1 и 2) са проведени при пациенти с MF (първична MF, MF след геникулоцитоза или MF след първична тромбоцитемия).И в двете проучвания включени пациенти са имали осезаема спленомегалия на поне 5 см под гръдния кош и са били с умерен (2 прогностични фактора) или висок риск (3 или повече прогностични фактора) според консенсусните критерии на Международната работна група (IWG).
Началната доза руксолитиниб се основава на броя на тромбоцитите.15 mg два пъти дневно за пациенти с брой на тромбоцитите между 100 и 200 x 10^9/L и 20 mg два пъти дневно за пациенти с брой на тромбоцитите над 200 x 10^9/L.
Индивидуализирани дози са дадени според поносимостта и ефикасността за пациенти с брой на тромбоцитите между 100 и 125 x 10^9/L, с максимална доза от 20 mg два пъти дневно;за пациенти с брой на тромбоцитите между 75 и 100 x 10^9/L, 10 mg два пъти дневно;и за пациенти с брой на тромбоцитите между 50 и по-малък или равен на 75 x 10^9/L, 2 пъти дневно по 5 mg всеки път.
Руксолитинибе перорален инхибитор на тирозин киназа JAK1 и JAK2, одобрен в Европейския съюз през август 2012 г. за лечение на междинна или високорискова миелофиброза, включително първична миелофиброза, миелофиброза след геникулоцитоза и миелофиброза след първична тромбоцитемия.В момента руксолитиниб Jakavi е одобрен в повече от 50 страни по света, включително Европейския съюз, Канада и няколко азиатски, латиноамерикански и южноамерикански страни.