Стратегията за лечение на първична миелофиброза (PMF) се основава на стратификация на риска.Поради разнообразието от клинични прояви и проблеми, които трябва да бъдат разгледани при пациенти с PMF, стратегиите за лечение трябва да вземат предвид заболяването на пациента и клиничните нужди.Първоначалното лечение с руксолитиниб (Jakavi/Jakafi) при пациенти с голям далак показва значително намаляване на далака и е независимо от статуса на мутация на водача.По-голямата степен на намаляване на далака предполага по-добра прогноза.При пациенти с нисък риск без клинично значимо заболяване, те могат да бъдат наблюдавани или включени в клинични изпитвания, с повторни оценки на всеки 3-6 месеца.РуксолитинибЛекарствената терапия (Jakavi/Jakafi) може да се започне при пациенти с нисък или среден риск-1, които имат спленомегалия и/или клинично заболяване, съгласно насоките за лечение на NCCN.
За пациенти със среден риск-2 или високорискови пациенти се предпочита алогенната HSCT.Ако трансплантацията не е налична, руксолитиниб (Jakavi/Jakafi) се препоръчва като опция за лечение на първа линия или за влизане в клинични изпитвания.Ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) е единственото одобрено в момента лекарство в света, което е насочено към свръхактивния JAK/STAT пътя, патогенезата на MF.Две проучвания, публикувани в New England Journal и Journal of Leukemia & Lymphoma, предполагат, че руксолитиниб (Jakavi/Jakafi) може значително да намали заболяването и да подобри качеството на живот при пациенти с PMF.При пациенти със среден риск-2 и високорискови МФ, руксолитиниб (Jakavi/Jakafi) успя да свие далака, да подобри заболяването, да подобри преживяемостта и да подобри патологията на костния мозък, отговаряйки на основните цели на управлението на заболяването.
PMF има годишна вероятност от 0,5-1,5/100 000 и има най-лошата прогноза от всички MPN.PMF се характеризира с миелофиброза и екстрамедуларна хематопоеза.При PMF фибробластите на костния мозък не са получени от анормални клонове.Приблизително една трета от пациентите с PMF нямат симптоми по време на поставяне на диагнозата.Оплакванията включват значителна умора, анемия, коремен дискомфорт, диария поради ранно засищане или спленомегалия, кървене, загуба на тегло и периферен оток.Руксолитиниб(Jakavi/Jakafi) беше одобрен през август 2012 г. за лечение на миелофиброза със среден или висок риск, включително първична миелофиброза.В момента лекарството се предлага в повече от 50 страни по света.