Руксолитиниб, известен също като руксолитиниб в Китай, е едно от „новите лекарства“, които са широко изброени в клиничните насоки за лечение на хематологични заболявания през последните години, и показа обещаваща ефикасност при миелопролиферативни заболявания.
Прицелното лекарство Jakavi ruxolitinib може ефективно да инхибира активирането на целия JAK-STAT канал и да намали необичайно засиления сигнал на канала, като по този начин се постига ефикасност. Може да се използва и за лечение на различни заболявания и за аномалии на мястото на JAK1.
Руксолитинибе киназен инхибитор, показан за лечение на пациенти с миелофиброза с междинен или висок риск, включително първична миелофиброза, миелофиброза след геникулоцитоза и миелофиброза след първична тромбоцитемия.
Подобно клинично проучване (n=219) рандомизира пациенти с първичен МФ с междинен риск-2 или висок риск, пациенти с МФ след истинска еритробластоза или пациенти с МФ след първична тромбоцитоза в две групи, като едната получава перорално руксолитиниб 15 до 20 mg bid (n=146), а другият получава лекарство за положителна контрола (n=73). Първичните и ключовите вторични крайни точки на проучването са процентът на пациентите с ≥35% намаление на обема на далака (оценено чрез ядрено-магнитен резонанс или компютърна томография) съответно на 48 и 24 седмица. Резултатите показват, че процентът на пациентите с повече от 35% намаление на обема на далака спрямо изходното ниво на седмица 24 е 31,9% в групата на лечение в сравнение с 0% в контролната група (P<0,0001); и процентът на пациентите с повече от 35% намаление на обема на далака спрямо изходното ниво на седмица 48 е 28,5% в групата на лечение в сравнение с 0% в контролната група (P<0,0001). В допълнение, руксолитиниб намалява общите симптоми и значително подобрява качеството на живот на пациентите. Въз основа на резултатите от тези две клинични изпитвания,руксолитинибстана първото лекарство, одобрено от FDA на САЩ за лечение на пациенти с МФ.