Руксолитиниб, известен също като руксолитиниб в Китай, е едно от "новите лекарства", които са широко изброени в клиничните насоки за лечение на хематологични заболявания през последните години и е показало обещаваща ефикасност при миелопролиферативни заболявания.
Насоченото лекарство Jakavi ruxolitinib може ефективно да инхибира активирането на целия JAK-STAT канал и да намали необичайно засиления сигнал на канала, като по този начин се постига ефикасност.Може да се използва и за лечение на различни заболявания и за аномалии на сайта на JAK1.
Руксолитинибе инхибитор на киназа, показан за лечение на пациенти с междинна или високорискова миелофиброза, включително първична миелофиброза, миелофиброза след геникулоцитоза и миелофиброза след първична тромбоцитемия.
Подобно клинично проучване (n=219) рандомизира пациенти с междинен риск-2 или високорисков първичен MF, пациенти с MF след истинска еритробластоза или пациенти с MF след първична тромбоцитоза в две групи, едната получаваща перорален руксолитиниб 15 до 20 mgbid (n=146), а другият получава положително контролно лекарство (n=73).Първичните и ключовите вторични крайни точки на проучването са процентът на пациентите с ≥35% намаление на обема на далака (оценено чрез ядрено-магнитен резонанс или компютърна томография) съответно на 48 и 24 седмици.Резултатите показват, че процентът на пациентите с повече от 35% намаление на обема на далака спрямо изходното ниво на 24-та седмица е 31,9% в групата на лечение в сравнение с 0% в контролната група (P<0,0001);и процентът на пациентите с повече от 35% намаление на обема на далака спрямо изходното ниво на седмица 48 е 28,5% в групата на лечение в сравнение с 0% в контролната група (P<0,0001).В допълнение, руксолитиниб също намалява общите симптоми и значително подобрява качеството на живот на пациентите.Въз основа на резултатите от тези две клинични проучвания,руксолитинибстана първото лекарство, одобрено от FDA на САЩ за лечение на пациенти с МФ.