На 29 юни г.Intercept Pharmaceuticals обявиче е получил пълно заявление за ново лекарство от FDA на САЩ относно неговия FXR агонист обетихолова киселина (OCA) за фиброза, причинена от неалкохолен стеатохепатит (NASH) Писмо за отговор (CRL).FDA посочва в CRL, че въз основа на прегледаните досега данни, смята, че очакваните ползи от лекарството въз основа на крайните точки на алтернативни хистопатологични проучвания все още са несигурни и ползите от лечението не надвишават потенциалните рискове, така че не подкрепят ускореното одобрение на OCA за лечение на пациенти с NASH, които причиняват чернодробна фиброза.

Марк Пружански, президент и главен изпълнителен директор на Intercept, коментира резултатите: „По време на процеса на преглед FDA никога не е съобщавала информация за ускоряване на одобрението на OCA и ние твърдо вярваме, че всички предоставени данни до момента отговарят на изискванията на FDA и ясно подкрепят положителния риск за печалба на OCA.Съжаляваме за този CRL.FDA постепенно увеличава сложността на хистологичните крайни точки, като по този начин създава много висока бариера за преминаване.До тук,OCAе само в три ключови фази.Това изискване е изпълнено по време на проучването.Планираме да се срещнем с FDA възможно най-скоро, за да обсъдим как да предадем плана за одобрение на информацията за CRL в бъдеще.

В надпреварата за грабване на първото изброено лекарство NASH, Intercept винаги е била на водеща позиция и в момента е единствената компания, която е получила положителни данни от късния етап от изпитването.Като мощен и специфичен фарнезоиден X рецептор (FXR) агонист,OCAпреди това е постигнал положителни резултати във фаза 3 клинично изпитване, наречено REGENERATE.Данните показват, че умерен до тежък NASH, които са получавали високи дози отOCAСред пациентите една четвърт от симптомите на чернодробна фиброза на пациентите са значително подобрени и състоянието не се е влошило.

FDA препоръча Intercept да предостави допълнителни междинни данни за ефикасност и безопасност от текущото проучване REGENERATE в подкрепаПотенциалът на OCAускорено одобрение и посочи, че дългосрочните резултати от проучването трябва да продължат.

Макар чеOCAпреди това е бил одобрен за друго рядко чернодробно заболяване (PBC), полето на NASH е огромно.Смята се, че NASH засяга милиони хора само в Съединените щати.Преди това инвестиционната банка JMP Securities оцени, че пиковите продажби на Intercept лекарства могат да достигнат милиарди долари.Засегнати от тази лоша новина, цената на акциите на Intercept падна с близо 40% в понеделник до $47,25 за акция.Цените на акциите на други фармацевтични компании, които също са разработили NASH, също паднаха.Сред тях Madrigal падна с около 6%, а Viking, Akero и GenFit паднаха с около 1%.

Анализаторът на Stifel Дерек Арчила пише в доклад до клиента, че отказът се дължи на свързаните с лечението странични ефекти, настъпили вOCA клинично тестване, тоест някои пациенти са получилиOCA лечение, вредният холестерол в организма се увеличава, което от своя страна ги кара да имат по-висока честота на сърдечно-съдов риск.Като се има предвид, че много пациенти с NASH вече са с наднормено тегло или страдат от диабет тип 2, подобни странични ефекти могат да предизвикат бдителността на регулаторните агенции.Според изискванията на FDA за допълнителни тестови данни, Intercept може да трябва да изчака поне до втората половина на 2022 г., за да интерпретира тези данни.Външният анализ смята, че такова голямо забавяне може да заличи част от предишното натрупано предимство на Intercept, което позволява на други конкуренти, включително Madrigal Pharmaceuticals и Viking Therapeutics, да имат шанс да наваксат изоставането.