На 29 юни м.г.Intercept Pharmaceuticals обявиче е получила пълно заявление за ново лекарство от FDA на САЩ по отношение на своя FXR агонист обетихолева киселина (OCA) за фиброза, причинена от неалкохолен стеатохепатит (NASH) Писмо за отговор (CRL). FDA заяви в CRL, че въз основа на прегледаните досега данни, смята, че очакваните ползи от лекарството въз основа на алтернативни крайни точки от хистопатологични изпитвания все още са несигурни и ползите от лечението не надвишават потенциалните рискове, така че не подкрепа за ускорено одобрение на OCA за лечение на пациенти с NASH, които причиняват чернодробна фиброза.

Марк Пружански, президент и главен изпълнителен директор на Intercept, коментира резултатите: „По време на процеса на преглед FDA никога не е съобщавала информация за ускоряване на одобрението на OCA и ние твърдо вярваме, че всички данни, предоставени досега, отговарят на изискванията на FDA и ясно подкрепят положителния риск от печалба на OCA. Съжаляваме за този CRL. FDA постепенно увеличи сложността на хистологичните крайни точки, като по този начин създаде много висока бариера за преминаване. досегаOCAе само в ключови три фази. Това изискване е изпълнено по време на проучването. Планираме да се срещнем с FDA възможно най-скоро, за да обсъдим как да преминем плана за одобрение на информацията от CRL в бъдеще.

В надпреварата да грабне първото лекарство за NASH, Intercept винаги е била на водеща позиция и в момента е единствената компания, която е получила положителни данни от късен етап на изпитване. Като мощен и специфичен агонист на фарнезоидния X рецептор (FXR),OCAпреди това постигна положителни резултати във фаза 3 клинично изпитване, наречено REGENERATE. Данните показват, че умерен до тежък NASH, които са получили високи дози отOCAСред пациентите една четвърт от симптомите на чернодробна фиброза на пациентите са значително подобрени и състоянието не се е влошило.

FDA препоръча на Intercept да представи допълнителни междинни данни за ефикасност и безопасност от текущото проучване REGENERATE в подкрепа наПотенциалът на OCAускорено одобрение и посочи, че дългосрочните резултати от проучването трябва да продължат.

въпреки чеOCAе одобрен преди това за друго рядко чернодробно заболяване (PBC), полето на NASH е огромно. Изчислено е, че NASH засяга милиони хора само в Съединените щати. Преди това инвестиционната банка JMP Securities изчисли, че пиковите продажби на лекарства Intercept могат да достигнат милиарди долари. Засегнати от тази лоша новина, цената на акциите на Intercept падна с близо 40% в понеделник до $47,25 за акция. Цените на акциите на други фармацевтични компании, които също са разработили NASH, също са паднали. Сред тях Madrigal падна с около 6%, а Viking, Akero и GenFit паднаха с около 1%.

Анализаторът на Stifel Дерек Арчила пише в доклад до клиента, че отказът се дължи на странични ефекти, свързани с лечението, които се появяват вOCA клинични тестове, тоест някои пациенти са получилиЛечение на OCA, вредният холестерол в тялото се повишава, което от своя страна ги кара да имат по-висок риск от сърдечносъдови заболявания. Като се има предвид, че много пациенти с NASH вече са с наднормено тегло или страдат от диабет тип 2, подобни странични ефекти могат да предизвикат бдителността на регулаторните агенции. Съгласно изискванията на FDA за допълнителни тестови данни, Intercept може да трябва да изчака поне до втората половина на 2022 г., за да интерпретира тези данни. Външен анализ вярва, че такова дълго забавяне може да заличи част от предишната натрупана преднина на Intercept, позволявайки на други конкуренти, включително Madrigal Pharmaceuticals и Viking Therapeutics, да имат шанс да наваксат.